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中國科學家成功修復致病基因 美媒:推動胚胎編輯技術用于醫療
來源:大眾網   發布者:ailsa   日期:2018-08-24   今日/總瀏覽:22/21688

基因編輯 (2).jpg

參考消息網8月23日報道 美媒稱,美國的科學家可能會開始研究下一代基于Crispr的基因工具,但是中國正在以最快的速度將這些技術推向人類治療。中國研究人員最先Crispr猴子和無活力的胚胎,并將用Crispr技術編輯過的細胞植入人體?,F在,中國的一個科學家團隊使用了尖端的Crispr技術(即堿基編輯技術)來修復可自行發育的人類胚胎中的致病突變。

據美國連線雜志網站8月21日報道,該研究上周發表在《分子療法》月刊上,該研究代表著,相關技術在先前重塑人類胚胎DNA的嘗試的基礎上取得重大進展。這一方面是因為編輯工作進行得很順利,另一方面是因為編輯過程發生在利用標準的體外受精技術創建的胚胎中。

在這項研究中,中國科學家糾正了導致馬方氏綜合征的突變。馬方氏綜合征是一種無法治愈的結締組織疾病,每5000人中約有1人會患上此病 。FBN1(原纖維蛋白的編碼)基因中的單個字母錯誤會引發一連串問題――從松弛的關節、弱視到心臟壁上危及生命的裂縫。上??萍即髮W和廣州醫科大學的研究人員從馬凡氏綜合征患者捐贈的健康卵子和精子著手,利用體外受精技術制作能自行發育的人類胚胎。然后他們向胚胎注入了一個名為堿基編輯器的Crispr結構體,該結構體將單個DNA核苷酸換成另一個――此次是去除“A”并用“G”替換它。他們讓胚胎在實驗室中又存活了兩天,時間長到足夠進行測試,看看編輯的效果如何。

測序顯示,所有18個胚胎均已被編輯,其中16個胚胎僅攜帶FBN1基因經過修正的版本。在兩個胚胎中,發生了額外的不需要的編輯。此前,在人類種系中演示基因編輯的最成功例子是,在58個胚胎中的42個里修正了導致遺傳性心臟病的突變。那項研究于去年發表,采用的是標準的Crispr切割粘貼技術。

戴維?劉(音)位于哈佛大學的實驗室開發了用于修正馬凡氏綜合征突變的堿基編輯器,但他并沒有參與這項新研究。他說:“這很好地展示了如何使用堿基編輯器來修正一個眾所周知的點突變。這種點突變在一個可能與治療相關的環境中引發人類遺傳疾病?!?/span>

報道稱,這些較新版本的Crispr技術只改變一個字母,而不是破壞雙鏈DNA分子然后聽憑細胞根據健康的基因模板修復自身。如果說Crispr是一把分子剪刀,那么戴維?劉的堿基編輯器就更像是一支帶有吱吱作響的新橡皮擦的鉛筆。雖然科學家希望這種精確的基因書寫工具不會引起Crispr 1.0能夠引起的那種草率混亂,但戴維?劉說現在就對其作為一種療法的相對風險作出任何一般性陳述還為時過早。他說:“盡管有超過50本出版物使用了堿基編輯器,但整個堿基編輯領域只存在了兩年左右,還需要進行額外的研究來評估堿基編輯的可能后果,能合理檢測到多少就評估多少?!?/span>

其中一些研究正在比姆療法公司進行。比姆療法公司是戴維?劉今年早些時候與Crispr技術先驅張峰(音)共同創辦的一家初創企業。比姆療法公司與哈佛大學簽訂的第一份許可協議涵蓋了戴維?劉的C堿基編輯器,該編輯器可進行C到T或G到A的編輯。第二個涉及A堿基編輯器,它可以執行T到C以及A到G的編輯,就像用于修正馬凡氏綜合征突變的堿基編輯器一樣。但不要指望比姆療法公司很快就能從種系中消除遺傳性疾病。比姆療法公司首席執行官約翰?埃文斯表示,該公司專注于利用堿基編輯技術來治療兒童和成人的嚴重疾病,而非進行胚胎編輯。埃文斯說:“在全社會準備考慮胚胎編輯之前,人們需要多加考慮,我們期待參與討論。

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